Presisjonsmedisin er viktig i moderne kreftbehandling og gir håp til et økende antall kreftpasienter. Dessverre ligger kreft hos barn og unge langt bak i denne utviklingen og spesielt hos de med rhabdomyosarkom.
Rhabdomyosarkom er en ondartet kreftsvulst og kreftcellene minner om muskelceller. Rhabdomyosarkom kan forekomme mange steder i kroppen og er den vanligste formen for sarkom hos barn. Standard behandling med kjemoterapi, kirurgi og/eller stråbehandling hjelper mange pasienter, men noen får tilbakefall. Rhabdomyosarkom pasienter med utbredt spredning har dessverre en veldig dårlig prognose. I tillegg får mange pasienter som har gjennomgått standard behandling senskader som gir dårligere livskvalitet. Et håp er at presisjonsmedisin kan være mer effektiv, og ha færre bivirkninger og senskader.
En forutsetning for å bringe ny presisjonsmedisin til norske barn med rhabdomyosarkom, er å få en bedre oversikt over mulige molekylære legemiddelmål. For å identifisere nye legemiddelmål, vil vi bruke moderne genetiske metoder basert på CRISPR-teknologi. Denne teknologien gjør det mulig å inaktivere flere tusen gener, et gen av gangen, i rhabdomyosarkom-cellelinjer, slik at man kan få en oversikt over hvilke gener som er nødvendige for at kreftcellene skal vokse.
Med avanserte analyser kan man identifisere molekyler som kan angripes for å hemme veksten av svulsten uten å ramme de friske cellene i kroppen. Håpet er at man kan bruke medisiner som har vist seg å være effektive i behandlingen av andre kreftformer, mot disse molekylene i rhabdomyosarkom. Håpet er at man kan bruke medisiner som har vist seg å være effektive i behandlingen av andre kreftformer, mot disse molekylene i rhabdomyosarkom.
Vi vil gjøre omfattende testing av disse nye behandlingene i laboratoriet og materialet fra Den Norske Barnekreftbiobanken vil bli viktig for å validere resultatene. Disse studiene kan gi grunnlag for videre undersøkelser i kliniske studier.
Prosjektet vil bli gjennomført i Senter for kreftcelle-reprogrammering (CanCell) som er et senter for fremragende forskning utvalgt av Forskningsrådet som holder til på Radiumhospitalet. Dette vil sikre kvaliteten og at prosjektet blir gjennomført på en god måte. Med på prosjektet er også to barneonkologer fra Oslo universitetssykehus med ekspertise innen rhabdomyosarkom og deler av arbeidet vil bli gjennomført på Barneklinikken på Rikshospitalet. Vi har stor tro på at dette prosjektet vil bidra til at vi kan utvikle nye og bedre strategier for å behandle norske barn med rhabdomyosarkom i fremtiden.