Årleg blir om lag 200 barn og ungdomar ramma av kreft i Noreg. Samanlikna med vaksne pasientar er prognosen god, og 3 av 4 barn som rammast av kreft, overlever. Likevel er kreft ei av dei vanlegaste årsakene til sjukdomsdød hos barn. Og mange av dei som overlever har ein nedgang i generell livskvalitet og langvarige biverknader forårsaka av behandlinga.
Dette prosjektet fokuserer på barn med refraktær, tilbakevendande eller sjeldan pediatrisk kreft der konvensjonell terapi ikkje er effektiv nok og behandlingstilbodet er avgrensa. Difor er det eit stort behov for nytt terapitilnærmingar spesielt retta mot barn med kreft. Arbeidet er eit samarbeid mellom Barne- og Ungdomsklinikken ved Haukeland universitetssjukehus (HUS) og preklinisk forsking ved Klinisk institutt 2, UiB.
Prosjektet består av ulike arbeidspakkar; oppretting av biobank og klinisk utprøving, genetiske analysar, dyremodellar og omarbeiding av etablerte medisinar. Under behandlinga av barna vil det takast prøvar av kreftvev, samt jamlege blodprøver, som vert samla i biobanken. Dette materialet vil vera essensielt for forskinga vår.
Kreftmarkørar finnast både i kreftvevet og, hjå mange pasientar, i blodet, der det er til stades som sirkulerande tumor DNA. Kreftcellene til pasientane vil bli analysert, ved HUS eller gjennom INFORM studien, for å identifisere mutasjonar og variantar i gen-materialet. I tillegg til å bidra til diagnose, vil dette også hjelpa med å forstå korleis kreftcellene fungerer, korleis kreftsjukdomen utviklar seg, og ikkje minst for å finne den mest optimale behandlinga for kvar enkelt pasient. Samstundes vil dei avsløre genetiske og molekylære kjenneteikn til kreftsjukdomen.
Ved å analysere sirkulerande tumor DNA i blodprøvar kan vi overvake kreftutvikling gjennom behandling og oppfølging av den enkelte pasienten. Bruk av organoider og dyremodellar mogleggjer utprøving av behandlingar på måtar som ikkje er mogleg i menneske.
Det finst mange dyremodellar retta mot kreft hjå vaksne, men få som er spesielt retta mot kreft hjå barn. I vårt prosjekt utviklar vi dyremodellar ved å transplantera kreftceller frå barnekreftpasientar inn i dyra. Slik får vi eit heilt spesielt verktøy for å teste ut ulike behandlingsstrategiar og finne den som er mest effektiv for det gitte krefttilfellet.
Vi har allereie etablert slike modellar for to pasientar med nevroblastom som ledd i det pågåande prosjektet som denne søknaden er en vidareføring av, og vi testar no ulike medikament på desse, basert på dei genetiske og molekylærbiologiske funna.
Samla vil dette prosjektet overvake behandlingsresponsen og kreftutviklinga til barna samt utvikle nye og meir målretta behandlingsstrategiar slik at ein kan finne den mest effektive og skånsame behandlinga for kvar enkelt pasient. Dette er ein tidkrevjande prosess, men prosjektet har allereie ein god progresjon, og all metodologi er etablert.