Selv om kreftbehandling for barn har utviklet seg i løpet av de siste tiårene, responderer fortsatt ikke en liten gruppe pasienter på konvensjonelle terapier som kirurgi, strålebehandling og cellegift.

I løpet av de siste tiårene har nye løsninger som involverer bruk av pasientens immunsystem, såkalt immunterapi, blitt validert i klinikken. Immunsystemet består av celler som finnes over hele kroppen og som har som oppgave å beskytte den mot ulike typer trusler. Dette kan være eksterne trusler som virus og bakterier, eller interne trusler som utvikling av kreft.

Med immunterapi er det nå mulig å målstyre immunsystemet mot kreft. En lovende behandling ligger i modifikasjonen av en type immunceller, T-cellene, for å gjøre dem i stand til å oppdage og drepe tumorceller. Dette gjøres ved å sette inn syntetiske molekyler, kimære antigenreseptorer (CAR), inn i disse T-cellene.

Denne teknologien har vist en bemerkelsesverdig effekt i behandling av pasienter med blodkreft, inkludert barn, som ikke responderer på andre terapier. Noen typer kreft er imidlertid fortsatt vanskeligere å kurere. Det er et gap mellom den observerte effekten i laboratoriet og de kliniske resultatene. Dette er på grunn av svulstenes personlige egenskaper: en type CAR kan gjenkjenne svulsten til en gitt pasient, men ikke svulsten til en annen, selv om diagnosen er den samme.

Siden CAR-terapi er tidkrevende å etablere og kostbar, er en løsning for å øke suksessraten for terapien å teste pasientenes kreftsvulst direkte med forskjellige typer CAR og velge den mest effektive for deres sykdom, såkalt persontilpasset terapi. Det er dette PERCAP handler om.

PERCAP vil dra nytte av to eksisterende plattformer. Den første handler om produksjon av CAR-molekyler og fremstilling av CAR T-celler, som er en komplisert prosess. Den andre involverer en avansert teknologi der pediatriske pasientsvulster settes inn i mus for videre testing av legemidler. Dette er tidligere gjort for testing av konvensjonell cellegift, men vi vil utvide denne screeningen til CAR T-celler. Dermed vil vi kombinere disse to plattformene for å teste og tilby CAR-terapi på et persontilpasset nivå. Dette prosjektet vil ikke bare utnytte to validerte plattformer, men også ha som mål å redusere risikoen for tekniske forsinkelser.