Forskningsmiljøene ved OUS har lang erfaring med cellulær immunterapi. Ny kunnskap om genetiske forandringer i disse svulstene gir oss nå en unik mulighet til å søke støtte for å etablere en eksperimentell immunterapi for barn.
Ved denne behandlingen høstes pasientens egne immunceller fra blodbanen og tilføres evnen til å uttrykke fire proteiner som kjennetegner svulsten. Disse cellene kan så settes tilbake i en vaksine for å stimulere kroppens eget immunforsvar mot svulsten. Lignende immunterapi ved ulike kreftformer er under utprøving hos voksne i inn- og utland. Denne studien vil gjøre det mulig for norske barn med denne forferdelige kreftsykdommen å delta i utprøvende behandling. Erfaring med denne terapiformen vil også kunne komme andre barn med aggressive kreftformer til nytte.
Formålet med prosjektet er å få erfaring med cellulær immunterapi for barn med kreft i Norge. Konkret vil prosjektet gjennomføre behandling av fem pasienter i en fase I studie med utprøving av en autolog dendrittcellevaksine mot hTERT, survivin, WT1 og H3 K27M proteiner.
Dette innebærer følgende delmål:
- Etablere og få godkjent klinisk protokoll for gjennomføring av en fase I studie.
- Etablere et H3 K27M mRNA konstrukt til elektroporering av dendrittceller. Tilsvarende konstrukt er etablert og benyttet i klinisk utprøving for de tre andre målproteinene.
- Etablere leukaferese og produksjon av dendrittceller fra barn med DIPG.
- Behandle fem pasienter med DIPG med den nye immunterapien.